编者按：骨髓增生异常综合征（MDS）是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病。精准诊断及精准治疗的理念逐渐深入MDS领域，但即便如此，MDS的治疗仍存在较大的挑战。2017年7月13日，第十四次全国白血病淋巴瘤学术会议在美丽的“冰城”哈尔滨隆重召开。国内外众多血液学专家齐聚于此，共襄盛会。其中，美国约翰霍普金斯癌症中心的Mark Levis教授受邀分享有关MDS诊疗领域的最新动态。会后，《肿瘤瞭望》特邀请Levis教授进行了深度专访。现将其整理成文，以飨读者。
Video Player is loading.
Current Time 0:00
Duration 0:00
Remaining Time -0:00
This is a modal window.
The media could not be loaded, either because the server or network failed or because the format is not supported.
Beginning of dialog window. Escape will cancel and close the window.
End of dialog window.
美国约翰霍普金斯癌症中心的Mark Levis教授
《肿瘤瞭望》异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）是MDS治疗的唯一治愈手段，那么请问：临床上如何决定MDS患者是否需要接受Allo-HSCT？
levis教授：对于MDS患者而言，目前我们主要采用修订版国际预后积分系统（R-IPSS）来掌握其是否具备Allo-HSCT治疗的适应证。此外，随着新一代测序技术的不断进步，基因突变的分析也给我们判断MDS患者是否需要进行Allo-HSCT提供了更多依据。尤其是ASXL1、TP53以及RUNX1这3个基因的突变与高危MDS密切相关，因此我们在权衡MDS患者进行Allo-HSCT的利弊时，需要将这个因素考虑进去。
《肿瘤瞭望》SF3B1基因突变在MDS预后评估中的价值如何？Luspatercept对SF3B1突变阳性MDS的治疗效果又怎样呢？
levis教授：SF3B1基因突变是最为常见的剪接位点突变，乳腺癌中亦有表达，在髓系血液疾病中具有重要的临床价值。SF3B1是环形铁幼粒细胞性贫血（RARS）的重要标记物之一，SF3B1突变阳性的MDS患者预后并不差。而Luspatercept以及其它特定靶向药物对于SF3B1突变阳性的MDS患者具有较好的治疗效果，治疗反应率较高。是目前MDS治疗领域较为令人兴奋和期待的药物之一。
《肿瘤瞭望》能否谈一谈半相合异基因造血干细胞移植术（Allo-HSCT）在MDS中的应用情况？
levis教授：半相合Allo-HSCT极大程度上解决了移植供者缺乏的问题，如果半相合Allo-HSCT可以广泛开展的话，则基本上每个恶性血液疾病患者都具有移植供者。在我们中心（约翰霍普金斯癌症中心），半相合Allo-HSCT是采用最多的移植方式，且我们也更倾向于采用半相合供者。然而，半相合Allo-HSCT在世界其它地方的应用情况各有不同。此外，我们中心通常采用环磷酰胺作为移植后GVHD的预防手段，而亚洲及欧洲则倾向于进行T细胞抑制疗法以预防GVHD。
还有一点值得注意的是，半相合Allo-HSCT前的预处理方案有清髓性和非清髓性化疗方案，对于AML患者而言，我们通常推荐采用清髓性预处理化疗方案。而对于MDS患者而言，我们建议采用非清髓性预处理化疗方案。总而言之，非清髓性预处理化疗方案+半相合Allo-HSCT是MDS患者较理想的移植治疗方式。
京公网安备 11010502033352号